在再生医学领域，诱导多能干细胞（iPSC）技术宛如一颗冉冉升起的新星，正引领着一场医学变革。iPSC 技术自 2006 年由日本科学家山中伸弥发现后，为细胞治疗开辟了全新的道路，我国也迅速投身于这一前沿领域的探索，众多科研团队与企业积极布局，推动 iPSC 药物从实验室走向临床应用，为诸多疑难病症的治疗带来曙光。

iPSC 技术：再生医学的新希望

诱导多能干细胞，是通过特定基因重编程技术，让已分化的体细胞 “返老还童”，转变为类似胚胎干细胞的多能性细胞。这项技术避开了胚胎干细胞研究的伦理争议，还为细胞治疗提供了近乎无限的细胞来源，能分化为人体所需的各种细胞类型，如神经细胞、心肌细胞、胰岛细胞等，有望用于治疗帕金森病、糖尿病、心力衰竭等多种难治性疾病，极大地拓展了医学治疗的边界。

国内企业的研发成果斐然

国内在 iPSC 药物研发方面进展迅猛，多家企业取得关键突破。安徽省中盛溯源生物一马当先，已有 5 款 iPSC 药物获批 IND，覆盖膝骨关节炎、恶性肿瘤、帕金森病等多个适应症。从 2022 年 NCR100 首次获批，到 2025 年 NCR101、NCR102、NCR201 密集获批，其技术平台涵盖 iMSC、iNK、iDAP 三大方向，展现出强大的研发实力与广泛的应用前景。

士泽生物医药同样成果显著，申报的 XS-411 和 XS-228 两款产品于 2025 年相继获中国 IND 批准，适应症涉及早发型帕金森病、原发性帕金森病、亚急性期脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症等神经退行性疾病，且 XS-228 还获美国 FDA 批准开展肌萎缩侧索硬化症注册临床试验与孤儿药资格，计划在国内外同步开展临床试验，开启跨国研发征程。

艾尔普再生的 HiCM-188 先后获中国和美国 FDA 批准，用于心力衰竭治疗，已进入 1/2a 期临床试验阶段；HiCM-388 也已提交 IND 申请，适应症为心血管疾病，审评工作正在进行中。该公司致力于通过 iPSC 技术实现心肌再生，为心衰患者带来新的治疗选择。

武汉睿健的 NouvNeu001 实现中美 IND “双报双批”，作为全球首个进入美国临床阶段的化学诱导异体细胞疗法，在中国 II 期临床试验已完成首例患者给药，且在多中心稳步推进，有望为中晚期帕金森病患者改善病情。

北京呈诺医学的 ALF201 用于急性缺血性脑卒中，已进入 II 期临床试验；ALF202 针对严重下肢缺血，完成 I 期临床试验受试者入组与给药，且无明显不良反应，为外周血管疾病治疗带来希望。浙江霍德生的 hNPC-01 用于缺血性脑卒中偏瘫后遗症，已完成患者入组和颅内移植给药，多数患者运动功能和生活自理能力得到持续改善。上海跃赛生物的 UX-DA001 和杭州瑞普晨的 RGB-5088 也分别获批 IND，针对原发性帕金森病和 1 型糖尿病开展临床试验，为相关疾病患者带来福音。

挑战与机遇并存

尽管国内 iPSC 药物研发成果令人瞩目，但前行之路并非坦途。免疫排斥、成瘤风险、诱导分化效率低等问题依旧制约着 iPSC 技术的广泛临床转化。例如，iPSC 在重编程过程中可能产生新抗原，引发免疫反应；其强大的增殖能力若失控，可能导致肿瘤形成；同时，如何高效、精准地将 iPSC 诱导分化为所需细胞类型，也是亟待攻克的技术难题。

不过，挑战也意味着机遇。随着科研投入的持续增加、技术的不断革新，以及产学研合作的日益紧密，我国有望突破这些瓶颈。一方面，科研人员通过基因编辑、优化培养条件等手段，降低免疫排斥风险，提高诱导分化效率；另一方面，企业与高校、科研机构携手，加速基础研究向临床应用的转化，推动 iPSC 药物研发进程。

国内诱导多能干细胞药物研发已取得阶段性成果，众多企业在多种适应症上积极布局，多款产品获批 IND，展现出我国在 iPSC 技术领域的创新活力与发展潜力。尽管面临诸多挑战，但随着技术的进步与各方协同努力，iPSC 药物有望在未来成为治疗多种疑难病症的有力武器，为患者带来更多治愈的希望，推动我国再生医学产业迈向新的高度。